万邦德制药集团有限公司（以下简称“万邦德制药”）于2024年5月1日收到美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）的认定函，公司产品石杉碱甲用于治疗新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）获得FDA授予的“罕见儿科疾病”（Rare Pediatric Disease,RPD）药物认定。


资格认定情况

       公司于2024年3月向FDA提交关于石杉碱甲RPD药物认定的相关申请，申请号RPD-2024-812，获得FDA回函确认:“我们特此批准贵司的请求，将用于治疗新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）的石杉碱甲指定为《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C法案）第529条(a)(3)（21 U.S.C.360ff(a)(4)）所定义的“罕见儿科疾病”药物。”


药物基本情况

       新生儿 HIE 是由脑组织缺氧和脑血流量减少引起的一种新生儿脑损伤疾病，目前治疗方式包括支持疗法、控制惊厥、治疗脑水肿、亚低温治疗等。

石杉碱甲主要作用机理为乙酰胆碱酯酶抑制，同时具有抗炎、抗氧化应激与神经保护等作用，适用于良性记忆障碍，提高患者指向记忆、联想学习、图像回忆、无意义图形再认及人像回忆等能力，对痴呆患者和脑器质性病变引起的记忆障碍亦有改善作用，亦用于重症肌无力的治疗。


获得美国FDA“罕见儿科疾病”药物资格认定的影响

       目前公司石杉碱甲原料药与石杉碱甲注射液已上市销售，石杉碱甲控释片已进入临床试验阶段。本次石杉碱甲治疗新生儿缺氧缺血性脑病适应症获得 FDA“罕见儿科疾病”药物资格认定，加快了公司药品国际化战略布局。FDA 为鼓励罕见、严重和危及生命的儿科药物的开发而设立的“罕见儿科疾病”药物资格认定，为罕见、严重的儿科新药开发提供激励，公司将有机会在产品研发、注册等方面享受美国的政策支持，包括 FDA 对于临床开发的指导。若未来石杉碱甲治疗新生儿HIE的新药申请获得批准，则有机会申请获得FDA授予的优先审评券（PriorityReview Voucher,PRV）。优先审评券可用于加速企业其他产品的新药申请审评进程，亦可出售转让给其他新药上市申请人，赋予受让方产品 FDA 优先审评权益。